白血病细胞系是从白血病患者的骨髓、外周血或转移灶中分离培养，可在体外无限增殖的肿瘤细胞群体。作为血液肿瘤研究最基础的体外模型，它保留了原发肿瘤的核心分子特征，为解析发病机制、筛选靶向药物、开发免疫疗法提供了标准化实验材料，是连接基础研究与临床转化的“核心引擎”。
核心特性：精准模拟白血病分子特征
白血病细胞系的核心价值在于其对原发肿瘤的高度模拟能力：多数细胞系携带特征性染色体易位或基因突变，如K562细胞的费城染色体（BCR-ABL融合基因）、NOMO-1细胞的MLL-AF9融合基因，可精准对应不同临床亚型；同时保留白血病细胞的分化潜能，如HL-60、NOMO-1可在诱导剂作用下分化为成熟髓系细胞，为分化治疗研究提供依据。
常用细胞系：覆盖各亚型研究需求
目前常用的人源白血病细胞系已覆盖急慢性、髓系/淋巴系等主要亚型：
K562：源自慢性髓系白血病急性变患者，携带BCR-ABL融合基因，是研究酪氨酸激酶抑制剂耐药、NK细胞杀伤活性的金标准模型，还可作为“超级滋养层”促进CAR-T、CAR-NK细胞的体外扩增。
HL-60：源自急性髓系白血病患者，可在视黄酸诱导下分化为成熟粒细胞，是研究髓系分化、炎症反应的经典模型。
NOMO-1：源自急性髓系白血病复发患者，携带MLL-AF9融合基因，高表达CD33、CD74等靶点，是MLL重排白血病机制研究、ADC药物筛选的核心模型。
Jurkat：源自T淋巴细胞白血病患者，是研究T细胞信号转导、免疫调节的常用工具。
核心用途：贯穿研究全链条
白血病细胞系的应用覆盖基础研究到临床前开发的全流程：
发病机制研究：通过基因编辑、转录组分析，揭示BCR-ABL、MLL融合基因等驱动因子在白血病发生中的作用，解析染色体易位、表观遗传修饰的致病机制。
药物筛选与耐药研究：高通量测试化疗药、靶向药（如伊马替尼、FLT3抑制剂）的体外杀伤效果，构建耐药亚株解析ABC转运蛋白、DNA修复等耐药通路，为临床联合用药提供依据。
免疫治疗开发：作为靶细胞评估CAR-T、NK细胞、抗体药物的体外杀伤活性；K562滋养层可支持通用型免疫细胞药物的规模化GMP生产。
分化治疗研究：利用HL-60、NOMO-1等细胞系的可诱导分化特性，探索维A酸、细胞因子等分化诱导剂的作用机制，推动急性早幼粒细胞白血病等疾病的分化治疗进展。
意义与局限：推动精准医疗的关键工具
白血病细胞系的意义在于：为血液肿瘤研究提供了可重复、标准化的体外模型，大幅降低了实验成本，加速了靶向药物和免疫疗法的研发进程。其局限性在于长期传代可能导致遗传漂变，无法全模拟体内肿瘤微环境，因此研究结论需结合动物模型和临床数据验证。
随着类器官、人源化小鼠模型等新技术的发展，白血病细胞系将与新型模型互补，持续推动血液肿瘤的精准诊疗进步。
更新时间：2026-09-28
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